Imigluceráza

Aktuální verze stránky ještě nebyla zkontrolována zkušenými přispěvateli a může se výrazně lišit od verze recenzované 12. února 2018; kontroly vyžadují 3 úpravy .
Imigluceráza
Chemická sloučenina
IUPAC Lidská beta-glukocerebrosidáza
Hrubý vzorec C 2532 H 3854 N 672 O 711 S 16
Molární hmotnost 55597,4
CAS 143003-46-7
drogová banka DB00053
Sloučenina
Klasifikace
ATX A16AB02
Farmakokinetika
Poločas rozpadu 3,6-10,4 minut
Způsoby podávání
Intravenózně

Imigluceráza ( Rekombinantní beta-glukocerebrosidáza cílená na makrofágy ) je analogem lidské lysozomální beta-glukocerebrosidázy. Kompenzuje funkční insuficienci enzymatické aktivity beta-glukocerebrosidázy. Katalyzuje hydrolýzu glykolipidu glukocerebrosidu na glukózu a ceramid a zabraňuje hromadění glukocerebrosidu v makrofázích, čímž zabraňuje tvorbě Gaucherových buněk [1] [2] .

Purifikovaná imigluceráza je monomerní glykoprotein sestávající ze 497 aminokyselinových zbytků a oligosacharidové složky [3] [4] .

Tento lék je jedním z nejdražších léků, roční léčba ve Spojených státech může stát více než 200 tisíc dolarů [5] [6] . Vzhledem k nízké ziskovosti (a vysokým nákladům na vývoj a výrobu) léku byl udělen status léku pro vzácná onemocnění v USA , Austrálii a Japonsku [7] , Kazachstán.

Poznámky

  1. ↑ Weinreb NJ Imigluceráza a její použití k léčbě Gaucherovy choroby  // Expert Opin  Pharmacother : deník. - 2008. - Srpen ( ročník 9 , č. 11 ). - S. 1987-2000 . - doi : 10.1517/14656566.9.11.1987 . — PMID 18627336 .
  2. ↑ Starzyk K., Richards S., Yee J., Smith SE, Kingma W. Dlouhodobé mezinárodní zkušenosti s bezpečností imiglucerázové terapie u Gaucherovy choroby   // Mol . Genet. Metab. : deník. - 2007. - únor ( roč. 90 , č. 2 ). - S. 157-163 . - doi : 10.1016/j.ymgme.2006.09.003 . — PMID 17079176 .
  3. ↑ Erin Ailworth a Robert Weisman. Virus uzavírá závod Genzyme, zadržuje léky za 8 000  //  The Boston Globe  : noviny. - 2009. - 17. června.
  4. ↑ Pentchev; Brady, R.O.; Blair, H. E.; Britton, D.E.; Sorrell, S. H. a kol. Gaucherova choroba: Izolace a srovnání normální a mutantní glukocerebrosidázy z tkáně lidské sleziny  (anglicky)  // Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America  : journal. - 1978. - Srpen ( roč. 75 , č. 8 ). - str. 3970-3973 . - doi : 10.1073/pnas.75.8.3970 . — PMID 29293 .
  5. ↑ Cerezyme (imigluceráza pro injekci) Produktový list Genzyme (odkaz není k dispozici) . Archivováno z originálu 5. června 2003. 
  6. ↑ Vyvážení inovací, přístupu a zisků – marketingová exkluzivita pro biologické přípravky, Alfred B. Engelberg a kol., N Engl J Med 361:1917
  7. ↑ Imigluceráza na Orpha.net: Portál pro vzácná onemocnění a léky na vzácná onemocnění. . Archivováno z originálu 29. prosince 2012.