Risdiplam

Risdiplam je první perorální lék pro léčbu spinální svalové atrofie . Schváleno k použití: USA (2020) [1] .

Mechanismus účinku

Derivát pyridazinu . Modifikátor sestřihu genu SMN2 .

Indikace

Spinální svalová atrofie u pacientů od 2 měsíců [2] .

Těhotenství

Ženy ve fertilním věku by měly během léčby a 1 měsíc po ní používat antikoncepční metody .

Poznámky

1. ↑ Schválení nových léků pro rok 2020  . FDA . Získáno 9. října 2020. Archivováno z originálu dne 26. září 2020.
2. ↑ EVRYSDI- risdiplam prášek, pro  roztok . DailyMed . Americká národní lékařská knihovna.