| Jesse Gelsinger | |
|---|---|
| Datum narození | 18. června 1981 |
| Datum úmrtí | 17. září 1999 (18 let) |
| Země | |
Jesse Gelsinger ( narozen jako Jesse Gelsinger ; 18. června 1981 – 17. září 1999 ) byl první člověk, který zemřel v klinické studii genové terapie .
Bylo mu 18 let. Gelsinger trpěl nedostatkem ornitin transkarbamylázy , genetickou poruchou jater vázanou na X, jejíž příznaky zahrnují neschopnost detoxikovat amoniak , vedlejší produkt rozpadu bílkovin . Nemoc zpravidla končí smrtí ihned po narození, nicméně Gelsingerova choroba nebyla dědičná, ale vznikla v důsledku spontánní genetické mutace v době početí, takže příznaky nebyly tak výrazné. Některé z jeho jaterních buněk byly zdravé, což mu umožnilo žít na speciální dietě a lécích.
Gelsinger byl zařazen do klinické studie na Pensylvánské univerzitě s cílem vyvinout metodu léčby dětí narozených s tímto závažným onemocněním. 13. září 1999 byl Gelsingerovi injekčně podán adenovirový vektor se zdravým genem, aby se otestovala bezpečnost postupu. Zemřel o čtyři dny později, 17. září ve 14:30, zřejmě v důsledku masivní imunitní reakce na virový vektor použitý k transportu genu do jeho buněk, což mělo za následek selhání mnoha orgánů a mozkovou smrt.
Vyšetřování FDA dospělo k závěru, že vědci zapojení do soudního sporu, včetně spoluřešitele Jamese M. Wilsona (ředitel Institutu lidské genové terapie), porušili několik pravidel pro provádění studie:
University of Pennsylvania později vydala vyvrácení, [1] ale zaplatila rodičům nezveřejněnou částku. Wilson a univerzita měli na této studii finanční zájem. [2] [3] Případ Gelsinger měl silný inhibiční účinek na všechny vědce v oboru [4] .