Antisense terapie je léčebná metoda založená na vypnutí/zastavení syntézy proteinu podílejícího se na rozvoji onemocnění inhibicí translace jeho messenger RNA pomocí krátkých nukleotidových sekvencí, které jsou k němu komplementární (antisense oligonukleotidy).
Messenger RNA (mRNA) nese sémantickou informaci o aminokyselinové sekvenci proteinu, produktu odpovídajícího genu. Nukleotidová sekvence, která je komplementární k vláknu mRNA, se nazývá antisense sekvence . Krátké antisense nukleotidové sekvence, sestávající z 15-40 jednotek, jsou schopny blokovat syntézu proteinu s odpovídající mRNA v důsledku tvorby duplexních oblastí na mRNA a vytváření překážek pro práci ribozomu .
Antisense oligonukleotidy se používají v onkologii k potlačení syntézy nádorových proteinů. Antisense oligonukleotidy mohou také blokovat sestřih pre-mRNA (tj. vyříznutí nekódujících sekvencí z prekurzoru mRNA a vzájemné spojení kódujících oblastí). Je tedy možné odstranit ze zralé mRNA oblasti kódující mutace, které způsobují závažná onemocnění, například myodystrofii (svalovou dystrofii). K ochraně antisense oligonukleotidů před degradací při jejich zavedení do těla se používají metody jejich chemické modifikace. Doručování oligonukleotidů do buněk, důležitý aspekt jejich klinické aplikace, může být prováděno za použití přístupů RNA interference .
Širinskij Vladimír Pavlovič Antismyslová terapie . "Slovník nanotechnologických termínů", Rusnano . Získáno 20. března 2012. Archivováno z originálu dne 26. května 2012.