| Patisiran | |
|---|---|
| Chemická sloučenina | |
| Hrubý vzorec | C 412 H 520 N 148 O 290 P 40 |
| CAS | 1420706-45-1 |
| drogová banka | 14582 |
| Sloučenina | |
| Klasifikace | |
| ATX | N07XX12 |
| Ostatní jména | |
| Onpattro | |
Patisiran , obchodní název Onpattro , je syntetický lék oligonukleotidové povahy, který inhibuje syntézu transtyretinového proteinu interferencí RNA . Vyvinut pro léčbu vzácného dědičného onemocnění - amyloidní polyneuropatie . Patisiran se stal prvním interferenčním oligonukleotidovým lékem schváleným americkou FDA pro použití na klinice pro léčbu pacientů. Lék byl vyvinut společností Alnylam Pharmaceuticals ( eng. ). [jeden]
Molekula patisiranu je krátká dvouvláknová ribonukleová kyselina (RNA), ve které byla modifikována řada nukleotidů. Antisense vlákno se skládá ze sekvence 21 nukleotidů : AUG GAA U m AC UCU UGG UU m A CdTdT, kde U m je 2-methyl-O-uridin a dT je thymidin. sémantické vlákno má sekvenci GU m A AC m C m AAG AGU M AU M U M C M C M A U m dTdT (značky jsou stejné, ale C m je 2-methyl-O-cytidin). V přípravku je RNA ve formě sodné soli. [2]
Jeden z řetězců RNA léku se váže na molekulu messenger RNA čtenou z tohoto genu TTR , což vede k inhibici syntézy proteinu transtyretinu . Pacienti trpící dědičnou amyloidní polyneuropatií mají v tomto genu mutace, které vedou k abnormální funkci tohoto proteinu v játrech , která způsobuje onemocnění. Inhibice syntézy proteinů snižuje jeho množství a v důsledku toho snižuje poruchy v nervovém systému a dalších orgánech. [3]
Dne 10. srpna 2018 byl patisiran schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro klinické použití. [4] Celkový počet případů dříve nevyléčitelné dědičné amyloidní polyneuropatie je celosvětově asi 50 000. Obchodní analytici předpovídají roční tržby za léky ve výši 1 miliardy dolarů. [5]