Golodirsen

Golodirsen je lék k léčbě Duchennovy svalové dystrofie . Schváleno k použití: USA (2019) [1] [2] .

Mechanismus účinku

Golodirsen, stejně jako casimersen , viltolarsen a eteplirsen , je fosforodiamidátový antisense morfolinový oligonukleotid .

Indikace

Duchennova svalová dystrofie [3] .

Jak používat

intravenózní infuze po dobu 1 hodiny [3]

Poznámky

1. ↑ Schválení nových léků pro  rok 2019 . FDA . Získáno 24. března 2022. Archivováno z originálu dne 13. března 2022.
2. ↑ Golodirsen: První schválení   // Drogy . : deník. - 2020. - doi : 10.1007/s40265-020-01267-2 . — PMID 32026421 .
3. ↑ 1 2 VYONDYS 53-golodirsen injection  (anglicky) . DailyMed . Americká národní lékařská knihovna.