| Miravirsen | |
|---|---|
| Klasifikace | |
| Reg. Číslo CAS | 1072874-90-8 |
| PubChem | 56843415 |
| InChI | OSOOBMBDIGGTCP-UHFFFAOYSA-N |
| Údaje jsou založeny na standardních podmínkách (25 °C, 100 kPa), pokud není uvedeno jinak. | |
Miravirsen ( INN ; řada SPC3649 ) je experimentální lék proti hepatitidě C vyvíjený společností Santaris Pharma .
Miravirsen je krátká modifikovaná molekula RNA , která se podává intravenózně nebo subkutánně. Když se dostane do jater, váže lidskou miRNA zvanou miR-122 ; podobné chování antisense RNA . Virus hepatitidy C vyžaduje k replikaci miR-122 a nemůže používat miR-122 spojený s Miravirsenem.
miR-122 mikroRNA má v jaterních buňkách ochranné vlastnosti proti nádorům. Obavy z možného rizika vzniku rakoviny jater již zazněly.
Lék nezpůsobuje jaterní toxicitu ani v experimentech na primátech ani na lidech.
Miravirsen je modifikovaný oligonukleotid sestávající ze sekvence bází 15 nukleotidového řetězce , která je navržena tak, aby se selektivně vázala na miR-122 . Sedm z 15 cukerných jednotek je deoxyribóza a zbývajících osm je ribóza s dalším můstkem mezi 2' kyslíkem a 4' atomy uhlíku; tím je molekula blokována nukleovými kyselinami.
Úplná sekvenční základna
mC*-dC-A*-dT-dT-G*-mU*-dC-dA-mC*-dA-mC*-dT-mC*-mC* [d = 2'-deoxy, * = 2'-O,4'-C-methylene]Miravirsen snižuje virémii u šimpanzů . V klinických studiích na 27 lidech po dobu osmi až jedenácti týdnů bylo prokázáno, že je bezpečný.