| Nusinersen | |
|---|---|
| Chemická sloučenina | |
| Hrubý vzorec | C 234 H 340 N 61 O 128 P 17 S |
| CAS | 1258984-36-9 |
| PubChem | 124037382 |
| drogová banka | DB13161 |
| Sloučenina | |
| Klasifikace | |
| ATX | M09AX07 |
| Způsoby podávání | |
| intratekální podávání léků [d] | |
| Ostatní jména | |
| Spinraza | |
| Mediální soubory na Wikimedia Commons | |
Nusinersen je první lék pro léčbu spinální svalové atrofie . Lék byl vyvinut společností Biogen. Obchodní název "Spinraza". Schváleno k použití: USA (2016) [1] [2] , Evropa (2017) [3] , Rusko (2019) [4] .
Antisense oligonukleotid , který se zaměřuje na gen přežití motorického neuronu - 2 (SMN2). V antisense oligonukleotidu jsou 2'-hydroxyskupiny v ribofuranosylových kruzích nahrazeny 2'-0-2-methoxyethylovými skupinami a fosfátové vazby jsou nahrazeny fosforothioátovými vazbami. Nusinersen se váže na specifickou sekvenci intronu v exonu 7 transkriptu SMN2.
Spinální svalová atrofie [5] . Bez omezení věku, pohlaví a typu. Droga se bere doživotně. Léčba začíná 4 nárazovými dávkami; první tři nasycovací dávky se podávají s odstupem 14 dnů; 4. nasycovací dávka se podává 30 dní po 3. dávce; poté se podávají udržovací dávky, jedna každé 4 měsíce. [6]
1 ml roztoku obsahuje nusinersen 2,4 mg, dihydrát chloridu vápenatého (0,21 mg), hexahydrát chloridu hořečnatého (0,16 mg), chlorid draselný (0,22 mg), chlorid sodný (8,77 mg), fosforečnan sodný disubstituovaný bezvodý (0,10 mg), sodík fosfát monosubstituovaný bezvodý (0,05 mg), stejně jako voda na injekci. Přípravek může obsahovat kyselinu chlorovodíkovou nebo hydroxid sodný pro vyrovnání úrovně pH. Úroveň pH je ~7,2. Molekulární vzorec Spinrazy je C234H323N61O128P17S17Na17. Molekulová hmotnost - 7501,0 daltonů. [7]
Intratekální injekce (přímo do mozkomíšního moku).
Mezi nejčastější vedlejší účinky přípravku Spinraza patří nevolnost, bolesti hlavy a bolesti zad po intratekálním podání.