Léky na vzácná onemocnění jsou léčiva vyvinutá pro léčbu vzácných onemocnění , která se podmíněně nazývají osiřelá ("osiřelá") onemocnění .
Přidělení statusu osiřelé nemoci a jakýmkoli lékům vyvinutým pro její léčbu je v mnoha zemích politickým problémem. Vládní podpora výzkumu vzácných onemocnění vedla k průlomům v medicíně, kterých nebylo možné dosáhnout v rámci současného systému financování farmakologického výzkumu.
V USA a Evropské unii se usnadnilo uvedení léků na vzácná onemocnění na trh a existují další finanční pobídky, jako je například delší období exkluzivity.
Orphan Drug Act ( ODA ) , přijatý v organizací) a dalšíchorganizace pro vzácné poruchyNárodníAnglická, pod vlivem Národního výboru pro vzácná onemocnění (Spojených státech1983 velednu Podle zákona je mohou společnosti vyvíjející léky k léčbě nemoci, která postihuje méně než 200 000 lidí ve Spojených státech, prodávat bez konkurence po dobu sedmi let a mohou získat daňové pobídky [2] .
Evropská unie (EU) přijala podobný zákon („nařízení (ES) č. 141/2000“), který označuje léčiva vyvinutá pro léčbu vzácných onemocnění jako „ léčivé přípravky pro vzácná onemocnění “ . Definice, kterou EU dává lékům na vzácná onemocnění, je širší než definice USA, protože zahrnuje také některé tropické nemoci , které se vyskytují především v rozvojových zemích [3] .
Status léku pro vzácná onemocnění poskytuje 10 let výlučných práv v EU [4] .
Legislativa EU o vzácných onemocněních se zabývá Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění Evropské lékové agentury (EMEA).
Zákony o drogách pro vzácná onemocnění existují také v Austrálii , Singapuru a Japonsku [5] .
Podle práva EU a USA bylo vyvinuto mnoho léků pro vzácná onemocnění, včetně léků pro léčbu gliomu , mnohočetného myelomu , cystické fibrózy , fenylketonurie , intoxikace hadím jedem , idiopatické trombocytopenické purpury , chronické myeloidní leukémie a mnoha dalších. Ve Spojených státech bylo od ledna 1983 do června 2004 Úřadem pro vývoj produktů pro vzácná onemocnění (OOPD) uděleno celkem 1 129 různých názvů léků pro vzácná onemocnění a 249 léků pro vzácná onemocnění bylo schváleno k uvedení na trh. Pro srovnání, za 10 let před rokem 1983 vstoupilo na trh méně než deset takových výrobků.
Od roku 1983 do května 2010 schválil FDA 353 léků na vzácná onemocnění a udělil označení pro vzácná onemocnění 2 116 složkám. K roku 2010 již byly vytvořeny léky k léčbě 200 onemocnění z oficiálního seznamu 7 000 vzácných onemocnění [6] .
Někteří kritici však pochybují, že skutečným důvodem tohoto nárůstu byly zákony o léčivech pro vzácná onemocnění (tvrdí se, že mnoho nových léků bylo používáno k léčbě nemocí, které již byly tak či onak zkoumány, a léky se pro ně vyvíjely , bez ohledu na změny legislativy) a zda ODA skutečně stimuluje nerentabilní výrobu úzce používaných léčiv. Zákon byl také kritizován za podporu řady farmaceutických společností, které profitují z léků, které zabírají malý trh, ale přesto se prodávají za vysoké ceny. [2]
Léčiva pro vzácná onemocnění zpravidla procházejí stejnými fázemi testování jako jakýkoli jiný farmaceutický produkt: studuje se jejich farmakokinetika a farmakodynamika , dávkování, stabilita, bezpečnost a účinnost. Některé statistické požadavky však byly sníženy ve snaze udržet tempo vývoje. U léků na vzácná onemocnění pravidla například umožňují, aby se do klinických studií fáze III často zapojilo méně než 1000 pacientů, protože kvůli nízké prevalenci onemocnění jednoduše nelze získat potřebný počet pacientů.
Vzhledem k tomu, že trh s jakýmkoliv lékem s takto omezeným použitím je ze své podstaty malý a do značné míry nerentabilní, je často zapotřebí vládní intervence, která motivuje výrobce, aby se obrátil k vývoji léků pro vzácná onemocnění.
Vládní intervence na podporu vývoje léků pro vzácná onemocnění mohou mít mnoho podob [7] :